Brampton兩歲幼兒Zoravar Singh患芳香族L-氨基酸脫羧酶缺乏症,家庭希望前往Boston接受Kebilidi基因療法。OMNI報道,家屬籌款目標約550萬加元,已籌逾160萬元;這屬於報道當時的籌款進度,不是實時總額。
美國FDA於2024年11月批准Kebilidi用於該罕見遺傳病。加拿大與美國批准、資助是不同程序:報道指該療法尚未提交加拿大衛生部審批,安省因此未批准家庭的境外資助申請。
家屬表示希望改善孩子發展能力,正尋求社會支持。美國批准不代表每位患者都會達到相同效果,也不能把治療稱爲保證治癒;是否適合、風險及後續照護須由治療團隊評估。
來源:CityNews Toronto 原報道。大魚新聞整理原創中文摘要;保留原刊發日期。

The family of two-year-old Zoravar Singh is asking for help for treatment of his rare condition after being denied out-of-country coverage. HANDOUT/Singh family



